En esta revisión se describe la situación actual de la terapia génica en enfermedades hematológicas, inmunológicas y en cáncer. En todas ellas el objetivo principal de los diversos abordajes de la terapia génica es el transducir los genes terapéuticos en la mayor parte de las células diana. A nivel de enfermedades crónicas o.. La terapia génica puede ser definida como la transferencia de genes a células humanas específicas con el objetivo de producir un efecto terapéutico con el que se pueda corregir un defecto genético (1, 2). Para aplicar la terapia génica se requiere, en primer lugar, identificar el gen o grupo de genes causantes de la alteración (2, 3).
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La terapia genética (también conocida como terapia génica o genoterapia) es una técnica experimental que utiliza los genes para tratar o prevenir enfermedades. La forma más común de terapia genética incluye la inserción de un gen normal para sustituir a uno anormal. Otros tipos incluyen: Intercambio de un gen anormal por uno normal.. Las técnicas de terapia genética permiten a los profesionales de la salud tratar un trastorno alterando la composición genética de una persona, en vez de utilizar medicamentos o cirugía. El primer método de terapia genética, a menudo llamado transferencia de genes o adición de genes, se desarrolló para: Introducir un nuevo gen en las.
